Et le médicament le plus cher du monde est… le Zolgensma

Avec un coût et un prix de 1,062 milliards FCFA, le , qui soigne l’, est le médicament le plus cher du monde.

Le Zolgensma, destiné à soigner l’amyotrophie spinale, est le médicament le plus cher du monde avec un coût de 2,125 millions de dollars/la dose (1,062 milliards FCFA), selon une publication faite mardi par le laboratoire suisse de recherches pharmaceutiques, .

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Sous le terme d’ « amyotrophie spinale » se cache une grave déficience génétique qui empêche la production de SMN, une protéine nécessaire aux neurones moteurs (motoneurones), chargés de commander nos muscles, sinon ces derniers s’atrophient jusqu’à la paralysie, voire, la mort. Il existe plusieurs formes de la maladie, et la plus grave touche les bébés car elle les empêche de respirer, de s’asseoir, de marcher. En général, leur espérance de vie ne dépasse pas deux ans.

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On disposait jusqu’ici d’un traitement appelé . Administré à raison de six doses la première année, puis trois par an (à vie), il permet la fabrication de SMN. Aujourd’hui, l’espoir porte un nouveau nom, à savoir le Zolgensma, qui ne nécessite qu’une seule injection.  La thérapie génique consiste à remplacer un gène « malade » par un gène « médicament », comme le Zolgensma. Celui-ci a montré des résultats très concluants, car des enfants peuvent bouger et même marcher. Le Pr Isabelle Desguerre, chef du service de neuropédiatrie à l’, à Paris, le juge « sans comparaison et révolutionnaire ».

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Le 24 mai, les Etats-Unis ont été les premiers à autoriser sa commercialisation à 2,125 millions de dollars, soit le médicament le plus cher du monde. Novartis, le laboratoire suisse qui le commercialise, estime qu’il reste moins coûteux que le Spinraza, qui est à 4 millions de dollars sur 10 ans (soit la dose à 70 000 euros).

On dénombre environ 7 000 maladies rares, dont 80 % sont d’origine génétique.

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